Đoạn Video
Ảnh
Cao Tùng
Thành viên nổi tiếng
Sau thông báo của Moderna về những tiến triển tích cực trong việc phát triển vắc-xin ung thư, giá thành cao của nó cũng thu hút sự chú ý, với các chủ đề như "vắc-xin ung thư có giá gần 500.000 đô la mỗi liều" trở thành xu hướng trên mạng xã hội.
Mới đây, Moderna và tập đoàn sản xuất vaccine khổng lồ Merck đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của vaccine ung thư mRNA cá nhân hóa do hai bên cùng phát triển, Intismeran Autogene (mã phát triển mRNA-4157/V940), kết hợp với thuốc ức chế PD-1 pembrolizumab (thường được gọi là "Keytruda") để điều trị ung thư hắc tố. Cả tỷ lệ sống sót không tái phát và tỷ lệ sống sót không di căn xa đều đạt được các mục tiêu chính.
Sau khi tin tức được công bố, giá cổ phiếu của Moderna đã tăng vọt 17,7 % lên 174,38 đô la, mức cao nhất trong nhiều năm . Trong khi gây ra cơn sốt trên thị trường vốn, giá cả cắt cổ của "vắc xin ung thư" cũng khiến nhiều người kinh ngạc, cho rằng đây chỉ là trò chơi của giới nhà giàu.
Theo dữ liệu ước tính của ngân hàng đầu tư Mỹ William Blair, được báo China News Weekly trích dẫn, giá mua sỉ loại thuốc này vào khoảng 475.000 đô la Mỹ, tương đương khoảng 3,18 triệu nhân dân tệ (gần 13 tỷ đồng). Bác sĩ Zhan Qilin, trưởng khoa Huyết học và Ung bướu tại Trung tâm Lâm sàng Y tế Công cộng Thượng Hải, cũng cho biết trong một cuộc phỏng vấn với truyền thông rằng chi phí sản xuất ước tính cho mỗi người sử dụng loại thuốc này hiện nay vượt quá 100.000 đô la Mỹ, và mất khoảng 6 đến 9 tuần từ khi lấy mẫu đến khi tiêm liều đầu tiên.
Chi phí cao của loại thuốc này liên quan đến chu kỳ nghiên cứu và phát triển dài cũng như khoản đầu tư lớn. Theo Tuần báo Tin tức Trung Quốc , khoản đầu tư trung bình vào một loại thuốc đột phá từ khi bắt đầu nghiên cứu và phát triển đến khi ra mắt thị trường vượt quá 1 tỷ đô la, với chu kỳ phát triển hơn 10 năm. Báo cáo tài chính của Moderna cho thấy, năm 2025, doanh thu của công ty đạt khoảng 1,9 tỷ đô la, với khoản lỗ cả năm là 2,8 tỷ đô la, trong đó khoảng 3,1 tỷ đô la được chi cho nghiên cứu và phát triển.
Nhu cầu "cá nhân hóa" trong vắc-xin ung thư mRNA cũng làm tăng chi phí ở một mức độ nhất định. Là vắc-xin ung thư mRNA neoantigen cá nhân hóa đầu tiên trên thế giới bước vào giai đoạn cuối cùng của quá trình ra mắt thị trường, Intismeran áp dụng phương pháp "một người, một loại thuốc, được thiết kế riêng". Mỗi bệnh nhân cần trải qua nhiều bước, bao gồm lấy mẫu phẫu thuật, giải trình tự, phân tích đột biến, thiết kế và tổng hợp mRNA, đóng gói hạt nano lipid và kiểm soát chất lượng trước khi phát hành. Hơn nữa, Intismeran không được sử dụng đơn độc; các thử nghiệm lâm sàng của nó được tiến hành kết hợp với Keytruda (pembrolizumab) của Merck.
Điều quan trọng cần lưu ý là vắc-xin điều trị ung thư không phải để phòng ngừa ở người khỏe mạnh, mà là để điều trị miễn dịch cá nhân hóa cho những bệnh nhân đã được chẩn đoán mắc ung thư. Ví dụ, intimusmeran là một liệu pháp hỗ trợ sau phẫu thuật đối với u hắc tố ác tính nguy cơ cao, chỉ được sử dụng cho những bệnh nhân đã trải qua phẫu thuật u hắc tố ác tính nguy cơ cao, với mục tiêu giảm nguy cơ tái phát sau phẫu thuật.
U hắc tố , còn được gọi là u hắc tố ác tính, là một khối u ác tính cao phát sinh từ các tế bào hắc tố trong da, và thường được gọi là "vua của các loại ung thư da". Mặc dù u hắc tố chỉ chiếm khoảng 1% các loại ung thư da, nhưng nó là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do ung thư da, và thường tái phát sau 2 đến 3 năm kể từ khi phẫu thuật.
Theo số liệu từ Quỹ Nghiên cứu Ung thư Thế giới năm 2020, mỗi năm có hơn 150.000 người trên toàn thế giới được chẩn đoán mắc bệnh ung thư hắc tố da. Ung thư hắc tố da tương đối hiếm gặp ở Trung Quốc, với tỷ lệ mắc bệnh thô chung là 0,62 trên 100.000 người và tỷ lệ mắc bệnh chuẩn hóa chỉ là 0,37 trên 100.000 người. Năm 2022, có 8.789 trường hợp mắc mới trên toàn quốc. Số lượng bệnh nhân ung thư hắc tố da tương đối ít cũng đặt ra thách thức trong việc phân bổ chi phí nghiên cứu và phát triển.
Thành công của công nghệ mRNA này trong các thử nghiệm giai đoạn III đã mang lại hy vọng cho ngành công nghiệp và hé lộ những khả năng lớn hơn. Một số nhà phân tích tin rằng điều này đánh dấu sự chuyển đổi của công nghệ từ giai đoạn chứng minh tính khả thi sang giai đoạn đăng ký và thương mại hóa. Nếu được cơ quan quản lý phê duyệt, nó sẽ trở thành vắc xin ung thư mRNA đầu tiên được đưa ra thị trường trên thế giới, mở ra một kỷ nguyên mới của liệu pháp vắc xin ung thư cá nhân hóa.
Tuy nhiên, từ khi được phê duyệt chỉ định đầu tiên cho đến khi được ứng dụng rộng rãi, vẫn còn một số vấn đề cần giải quyết, bao gồm giải trình tự khối u, thiết kế cá nhân hóa, sản xuất theo lô đơn, kiểm soát chất lượng, chu kỳ điều trị, giá cả và bảo hiểm y tế chi trả. Do đó, mặc dù có thể nhanh chóng tiếp cận được thị trường hạn chế, nhưng việc ứng dụng lâm sàng quy mô lớn vẫn cần từ 3 đến 5 năm.
Khi thảo luận về những thách thức trong việc thương mại hóa công nghệ này trên quy mô lớn, Hui Aimin, một chuyên gia trong lĩnh vực mRNA và là người sáng lập Huizhengqi Pharmaceuticals, một nhà phát triển thuốc mRNA tiên tiến, cho biết trong một cuộc phỏng vấn với Blue Whale News rằng vẫn còn một số thách thức cần vượt qua, bao gồm độ chính xác của sàng lọc kháng nguyên mới, sự khác biệt giữa các loại ung thư khác nhau, sản xuất và kiểm soát chất lượng cá nhân hóa, các vấn đề về quy định, cũng như chi phí và khả năng tiếp cận.
Mới đây, Moderna và tập đoàn sản xuất vaccine khổng lồ Merck đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của vaccine ung thư mRNA cá nhân hóa do hai bên cùng phát triển, Intismeran Autogene (mã phát triển mRNA-4157/V940), kết hợp với thuốc ức chế PD-1 pembrolizumab (thường được gọi là "Keytruda") để điều trị ung thư hắc tố. Cả tỷ lệ sống sót không tái phát và tỷ lệ sống sót không di căn xa đều đạt được các mục tiêu chính.
Sau khi tin tức được công bố, giá cổ phiếu của Moderna đã tăng vọt 17,7 % lên 174,38 đô la, mức cao nhất trong nhiều năm . Trong khi gây ra cơn sốt trên thị trường vốn, giá cả cắt cổ của "vắc xin ung thư" cũng khiến nhiều người kinh ngạc, cho rằng đây chỉ là trò chơi của giới nhà giàu.
Theo dữ liệu ước tính của ngân hàng đầu tư Mỹ William Blair, được báo China News Weekly trích dẫn, giá mua sỉ loại thuốc này vào khoảng 475.000 đô la Mỹ, tương đương khoảng 3,18 triệu nhân dân tệ (gần 13 tỷ đồng). Bác sĩ Zhan Qilin, trưởng khoa Huyết học và Ung bướu tại Trung tâm Lâm sàng Y tế Công cộng Thượng Hải, cũng cho biết trong một cuộc phỏng vấn với truyền thông rằng chi phí sản xuất ước tính cho mỗi người sử dụng loại thuốc này hiện nay vượt quá 100.000 đô la Mỹ, và mất khoảng 6 đến 9 tuần từ khi lấy mẫu đến khi tiêm liều đầu tiên.
Chi phí cao của loại thuốc này liên quan đến chu kỳ nghiên cứu và phát triển dài cũng như khoản đầu tư lớn. Theo Tuần báo Tin tức Trung Quốc , khoản đầu tư trung bình vào một loại thuốc đột phá từ khi bắt đầu nghiên cứu và phát triển đến khi ra mắt thị trường vượt quá 1 tỷ đô la, với chu kỳ phát triển hơn 10 năm. Báo cáo tài chính của Moderna cho thấy, năm 2025, doanh thu của công ty đạt khoảng 1,9 tỷ đô la, với khoản lỗ cả năm là 2,8 tỷ đô la, trong đó khoảng 3,1 tỷ đô la được chi cho nghiên cứu và phát triển.
Nhu cầu "cá nhân hóa" trong vắc-xin ung thư mRNA cũng làm tăng chi phí ở một mức độ nhất định. Là vắc-xin ung thư mRNA neoantigen cá nhân hóa đầu tiên trên thế giới bước vào giai đoạn cuối cùng của quá trình ra mắt thị trường, Intismeran áp dụng phương pháp "một người, một loại thuốc, được thiết kế riêng". Mỗi bệnh nhân cần trải qua nhiều bước, bao gồm lấy mẫu phẫu thuật, giải trình tự, phân tích đột biến, thiết kế và tổng hợp mRNA, đóng gói hạt nano lipid và kiểm soát chất lượng trước khi phát hành. Hơn nữa, Intismeran không được sử dụng đơn độc; các thử nghiệm lâm sàng của nó được tiến hành kết hợp với Keytruda (pembrolizumab) của Merck.
Điều quan trọng cần lưu ý là vắc-xin điều trị ung thư không phải để phòng ngừa ở người khỏe mạnh, mà là để điều trị miễn dịch cá nhân hóa cho những bệnh nhân đã được chẩn đoán mắc ung thư. Ví dụ, intimusmeran là một liệu pháp hỗ trợ sau phẫu thuật đối với u hắc tố ác tính nguy cơ cao, chỉ được sử dụng cho những bệnh nhân đã trải qua phẫu thuật u hắc tố ác tính nguy cơ cao, với mục tiêu giảm nguy cơ tái phát sau phẫu thuật.
U hắc tố , còn được gọi là u hắc tố ác tính, là một khối u ác tính cao phát sinh từ các tế bào hắc tố trong da, và thường được gọi là "vua của các loại ung thư da". Mặc dù u hắc tố chỉ chiếm khoảng 1% các loại ung thư da, nhưng nó là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do ung thư da, và thường tái phát sau 2 đến 3 năm kể từ khi phẫu thuật.
Theo số liệu từ Quỹ Nghiên cứu Ung thư Thế giới năm 2020, mỗi năm có hơn 150.000 người trên toàn thế giới được chẩn đoán mắc bệnh ung thư hắc tố da. Ung thư hắc tố da tương đối hiếm gặp ở Trung Quốc, với tỷ lệ mắc bệnh thô chung là 0,62 trên 100.000 người và tỷ lệ mắc bệnh chuẩn hóa chỉ là 0,37 trên 100.000 người. Năm 2022, có 8.789 trường hợp mắc mới trên toàn quốc. Số lượng bệnh nhân ung thư hắc tố da tương đối ít cũng đặt ra thách thức trong việc phân bổ chi phí nghiên cứu và phát triển.
Thành công của công nghệ mRNA này trong các thử nghiệm giai đoạn III đã mang lại hy vọng cho ngành công nghiệp và hé lộ những khả năng lớn hơn. Một số nhà phân tích tin rằng điều này đánh dấu sự chuyển đổi của công nghệ từ giai đoạn chứng minh tính khả thi sang giai đoạn đăng ký và thương mại hóa. Nếu được cơ quan quản lý phê duyệt, nó sẽ trở thành vắc xin ung thư mRNA đầu tiên được đưa ra thị trường trên thế giới, mở ra một kỷ nguyên mới của liệu pháp vắc xin ung thư cá nhân hóa.
Tuy nhiên, từ khi được phê duyệt chỉ định đầu tiên cho đến khi được ứng dụng rộng rãi, vẫn còn một số vấn đề cần giải quyết, bao gồm giải trình tự khối u, thiết kế cá nhân hóa, sản xuất theo lô đơn, kiểm soát chất lượng, chu kỳ điều trị, giá cả và bảo hiểm y tế chi trả. Do đó, mặc dù có thể nhanh chóng tiếp cận được thị trường hạn chế, nhưng việc ứng dụng lâm sàng quy mô lớn vẫn cần từ 3 đến 5 năm.
Khi thảo luận về những thách thức trong việc thương mại hóa công nghệ này trên quy mô lớn, Hui Aimin, một chuyên gia trong lĩnh vực mRNA và là người sáng lập Huizhengqi Pharmaceuticals, một nhà phát triển thuốc mRNA tiên tiến, cho biết trong một cuộc phỏng vấn với Blue Whale News rằng vẫn còn một số thách thức cần vượt qua, bao gồm độ chính xác của sàng lọc kháng nguyên mới, sự khác biệt giữa các loại ung thư khác nhau, sản xuất và kiểm soát chất lượng cá nhân hóa, các vấn đề về quy định, cũng như chi phí và khả năng tiếp cận.
